·“通过对目前知之甚少的领域提供知识，我们希望有朝一日能够帮助其他患者接受安全、有效的治疗。无论结果如何，临床试验的透明度都为跨团队的学习和关键知识的共享铺平道路，从而推动医疗创新。”
2022年10月，一位名叫特里·霍根（Terry Horgan）的27岁杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）患者在接受腺相关病毒9型（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世，确切死因在当时并未披露，但引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。
当地时间2023年9月28日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）在线发表了一篇题为《杜氏肌营养不良症患者高剂量rAAV9基因治疗后的死亡》的文章，这是一个关于特里尸检报告的研究，详细介绍了特里死亡的原因，提示他可能死于由严重先天免疫反应引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。
据悉，基因编辑是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。CRISPR/Cas9是继锌指核酸内切酶（ZFNs）、转录激活因子样效应物核酸酶（TALEN）之后的第三代基因编辑技术。基因编辑是基因治疗的手段之一。
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DMD是一种X染色体连锁隐性遗传病，具有明显的男性发病偏好，患者通常在3-5岁开始发病，到20-30岁可能因呼吸和心脏衰竭而死亡。DMD是一种罕见病，发病率在男性婴儿中约为十万分之10。其发病原因为DMD基因缺陷导致肌细胞膜上的抗肌萎缩蛋白功能异常，肌细胞受损伤，出现进行性坏死、萎缩等，临床出现肌无力的症状与体征。
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